Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
Dzięki zahamowaniu działania genu, który wspiera namnażanie się komórek, izraelskim naukowcom udało się wyeliminować połowę guzów głowy i szyi u myszy. Autorzy przewidują, że badania kliniczne z udziałem ludzi mogłyby się rozpocząć za 2-3 lata.
Z powodu braku szczegółowych regulacji na terenie UE nie można korzystać z potencjału Nowych Technik Genomowych (NGT) do uzyskania ulepszonych odmian roślin uprawnych - uważa biotechnolog dr hab. Marek Marzec. Jego zdaniem rośliny NGT nie mają potencjału, aby “wymknąć się” z upraw.
Przy użyciu tzw. nożyczek genetycznych, znanych jako metoda Crispr, holenderscy naukowcy wyeliminowali wirusa HIV z zakażonej komórki. Ta metoda daje szansę na całkowite wyeliminowanie tego drobnoustroju z organizmu zainfekowanej osoby.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła w piątek do użytku pierwszą w USA terapię genową, w której stosowane są metody edycji genów CRISPR. Lek służy do leczenia anemii sierpowatej, a jego zatwierdzenie jest według ekspertów przełomem w medycynie oraz podejściu do tej rzadkiej choroby.
Pierwsza próba leczenia obniżającego poziom cholesterolu oparta na edycji genów CRISPR przyniosła obiecujące wyniki – poinformowano podczas konferencji American Heart Association w Filadelfii.
W komórkach alg, ameb i ślimaków naukowcy znaleźli tysiące enzymów, które potrafią ciąć DNA podobnie, jak te działające w znanym systemie edycji genów CRISPR, tylko mogą lepiej działać w ludzkich komórkach. Może to oznaczać nowe narzędzia do precyzyjnej manipulacji genami, w tym terapii genowych.
Japońscy biotechnolodzy opracowali ulepszoną wersję słynnego systemu edycji genów CRISPR-Cas9. Jeśli chodzi o możliwości - jest ona równie potężna jak poprzednia, ale jej komponenty są mniejsze, więc będzie ją można łatwiej dostarczać do komórek.
Pierwsza na świecie próba użycia narzędzia do edycji genów CRISPR w leczeniu ślepoty dała obiecujące efekty, chociaż nie u wszystkich poddanych tej terapii osób - informuje „Science“.
Biolodzy znaleźli nową klasę enzymów, które podobnie jak białka CRISPR mogą edytować DNA, lecz potencjalnie mogą być łatwiejsze w użyciu. Odkrycie może doprowadzić do „rewolucji w technice manipulacji genomem”.