O systemie CRISPR-Cas9 miała szansę usłyszeć już większość ludzi - nawet tych, którzy nie interesują się szczególnie nauką. Jest to zespół enzymów, który pozwala na precyzyjne manipulowanie genami. Pozwala on więc na przykład modyfikować mikroorganizmy, ulepszać rośliny czy zmieniać chore - z powodu wadliwych genów - komórki człowieka, przywracając im zdrowie.

Odkrycie tego systemu okazało się tak przełomowe, że Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier w 2020 roku otrzymały za to Nagrodę Nobla.

Enzymy te wprowadza się do komórek, najczęściej z pomocą specjalnych wirusów. Jednak zajmują one sporo miejsca, co utrudnia ich dostarczanie.

Aby pokonać tę przeszkodę, naukowcy z Uniwersytetu w Tokio wykorzystali odkryty już wcześniej, pochodzący z bakterii Axidibacillus sulfuroxidans enzym AsCas12f. Enzym ten jest dużo mniejszy od tego, który znajduje się w typowym systemie CRISPR, jednak w pierwotnej postaci działa bardzo słabo.

Badacze zmienili go więc z pomocą biotechnologicznych metod, podmieniając wybrane aminokwasy innymi.

"Na podstawie informacji uzyskanych z analizy strukturalnej AsCas12f wybraliśmy mutacje wzmacniające aktywność enzymu, aby stworzyć zmodyfikowany AsCas12f. Ten zmieniony przez nas AsCas12f ma ponad 10 razy większą aktywność pod względem edytowania genomu, w porównaniu z typowym AsCas12f, i jest porównywalny do Cas9, zachowując przy tym znacznie mniejszy rozmiar" – wyjaśnia prof. Osamu Nureki, autor publikacji, która ukazała się w piśmie "Cell".

Jego grupa przetestowała już nowy enzym, podając go żywym myszom. Wyniki wskazują, że powinno być możliwe jego wykorzystanie w terapiach różnych chorób genetycznych, np. hemofilii.

Teraz badacze chcą zaprząc sztuczną inteligencję do dalszego udoskonalenia enzymu. (PAP)

Marek Matacz

mat/ zan/