Pomiędzy opublikowaniem znaczącego odkrycia a nagrodzeniem Noblem jego autorów często upływa kilkadziesiąt lat. Tym razem tylko kilka: swoją metodę "nożyc molekularnych" Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna opracowały w 2012 r. Zaledwie osiem lat później zostały za to Nagrodzone Noblem. Spekulacje dotyczące ich szans na tę nagrodę pojawiły się już w 2016 r.

Dzięki opracowanym przez tegoroczne noblistki „genetycznym nożyczkom” CRISPR/Cas9 naukowcy mogą wprowadzać bardzo specyficzne modyfikacje w określone sekwencje DNA i z niezwykłą precyzją zmieniać DNA zwierząt, roślin i mikroorganizmów. Ich metoda nie tylko zrewolucjonizowała nauki przyrodnicze. Pozwoliła też opracować nowe terapie przeciwnowotworowe, a być może pozwoli leczyć choroby uwarunkowane genetycznie.

Aby poznać wewnętrzne mechanizmy życia, naukowcy potrzebują narzędzi, dzięki którym mogliby działać na poszczególne geny w żywych komórkach. Dawniej było to zadanie niezwykle trudne, a często niemożliwe. Teraz - dzięki CRISPR/Cas9 można zmienić kod genetyczny w kilka tygodni.

„To narzędzie genetyczne ma ogromną moc, która wpływa na nas wszystkich. Nie tylko zrewolucjonizowało nauki podstawowe, ale także zaowocowało innowacyjnymi uprawami i doprowadzi do przełomowych nowych metod leczenia” - powiedział Claes Gustafsson, przewodniczący Komitetu Noblowskiego.

Do odkrycia „genetycznych nożyczek” doszło nieoczekiwanie, jednak jego autorka Emmanuelle Charpentier była dobrze przygotowana. Jej badania dotyczyły chorobotwórczej bakterii Streptococcus pyogenes, nazywanej paciorkowcem ropnym, która powoduje między innymi anginę. Bakteria ta okazała się być wyposażona w mechanizm, stanwiący element pradawnego „układu odpornościowegO bakterii”. Chodzi o CRISPR/Cas, który rozbraja wirusy, rozszczepiając ich DNA.

Wyniki swoich badań Charpentier opublikowała w roku 2011. W tym samym roku rozpoczęła współpracę z Jennifer Doudną, doświadczoną biochemiczką z University of California w Berkeley. Wspólnie udało im się odtworzyć „genetyczne nożyczki” w warunkach laboratoryjnych, a później udoskonalić je, by były łatwiejsze w użyciu.

Z czasem Charpentier i Doudna przeprogramowały „genetyczne nożyce”. W swojej naturalnej postaci rozpoznają one DNA wirusów, ale okazało się, że można je kontrolować, aby przeciąć dowolną cząsteczkę DNA w określonym miejscu. Tam, gdzie DNA zostało przecięte - można dokonać zmian w kodzie genetycznym.

Od momentu odkrycia metoda CRISPR/Cas9 szybko stała się powszechne. Opublikowano na jej temat tysiące artykułów; zgłoszono też tysiące patentów na różne jej zastosowania. Od roku 2018 ukazuje się pismo naukowe poświęcone wyłącznie tej metodzie. Dzięki niej dokonano wielu ważnych odkryć w badaniach podstawowych, a badaczom roślin udało się opracować uprawy odporne na pleśń, szkodniki i suszę. Obecnie trwają badania nad zastosowaniem jej m.in. w leczeniu chorób wrodzonych uwarunkowanych genetycznie, a także nowotworów złośliwych. Eksperci przewidują, że w przyszłości prawdopodobnie uda się także leczyć choroby dziedziczne.

Emmanuelle Charpentier urodziła się w roku 1968 w Juvisy-sur-Orge we Francji. Tytuł doktora uzyskała w roku 1995 (Institut Pasteur, Paryż). Pracę na temat odkrycia mechanizmu obronnego CRISP/Cas, wykorzystywanego przez bakterie Streptococcus pyogenes (paciorkowiec beta-hemolizujący) do dezaktywacji wirusów (bakteriofagów), opublikowała w 2012 r. Obecnie jest dyrektorem oddziału zajmującego się badaniem patogenów w Instutcie Biologii Zakaźnej im. Maxa Plancka w Berlinie.

"Mam marzenie, że to (Nagroda Nobla - PAP) będzie pozytywny przekaz dla młodych dziewcząt, które chciałyby kroczyć drogą naukową; że pokaże im, iż kobiety w nauce również mogą wywierać wpływ poprzez badania, które prowadzą" - tak Charpentier skomentowała informację o przyznaniu jej nagrody Nobla.

Jennifer A. Doudna urodziła się w roku 1964 w Waszyngtonie (USA). W roku 1989 zrobiła doktorat w Harvard Medical School w Bostonie, USA. Jest profesorem University of California w Berkeley (USA), prowadzi też badania w Instytucie Medycznym Howarda Hughesa.

Laureatki podzielą się nagrodą w wysokości 10 mln koron szwedzkich (950 tys. euro).

Charpentier i Doudna wraz z amerykańskim bioinżynierem pochodzenia chińskiego Feng Zhangiem (rocznik 1981) były w 2016 laureatkami Tang Prize, przyznawanej przez Academia Sinica z Tajwanu. Już w roku 2016 całą trójkę wymieniano wśród faworytów do nagrody Nobla w dziedzinie chemii. 

PAP - Nauka w Polsce, Paweł Wernicki

pmw/ zan/