USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Naukowcy zbadali międzygwiezdną kometę 3I/ATLAS
-
Wielkość źrenicy może sygnalizować, jak skutecznie działa nasza pamięć
-
Sztuczne wyspy na Zalewie Szczecińskim stały się ostoją rzadkich ptaków
-
Laureatka Ig Nobla: współczesne badania nad węchem są zupełnie jak z science-fiction
-
Raport: Polacy są przewlekle zmęczeni, co czwarty śpi maksymalnie 6 godz. na dobę
Kulasek: bez silnej nauki nie zbudujemy suwerenności technologicznej Polski
Bez silnej nauki Polska nie zbuduje suwerenności technologicznej, a kluczowym wyzwaniem jest przełożenie badań i odkryć na produkty możliwe do wdrożenia i sprzedaży – wskazywali podczas Kongresu Nowej Mobilności w Katowicach minister nauki i szkolnictwa wyższego Marcin Kulasek oraz prezes Sieci Badawczej Łukasiewicz Hubert Cichocki.
