USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Piorun, który wysłał błysk gamma ku ziemi
-
Eksperci: przewlekła obturacyjna choroba płuc to trzecia przyczyna zgonów w Polsce
-
Zdobywczyni grantu ERC: system prawny wymaga rekonstrukcji pod kątem kobiet i mniejszości
-
Ekspertki: najgroźniejsze kłamstwa medyczne ubierają się w kostium prawdy
-
Historyczne rekordy i sterowanie pogodą, czyli dezinformacja w związku w upałami
-
Niechirurgiczny sposób na ból kolan
-
Europejska fala upałów najgorętsza i najbardziej wilgotna w historii
-
Wenezuela/ Amerykańscy sejsmolodzy: to najsilniejsze wstrząsy w regionie od ponad stu lat
-
Od tysięcy lat mężczyźni w Europie jedli lepiej niż kobiety
-
Naukowcy: ekstremalnego skwaru w Europie nie byłoby bez zmian klimatu
Uznański-Wiśniewski w rocznicę startu: jakby to było wczoraj
25 czerwca mija rok od startu misji kosmicznej z udziałem Sławosza Uznańskiego-Wiśniewskiego. Wspominając emocje, które mu wtedy towarzyszyły, astronauta przyznał, że pamięta je, jakby to było wczoraj. Wyraził też nadzieję, że swoimi kompetencjami i doświadczeniem będzie wspierał polski sektor kosmiczny.
