USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Demograf: do dorosłości dochodzi pokolenie, dla którego dziecko nie jest oznaką sukcesu życiowego
-
Mróz tak silny, że Bałtyk pokrył się lodem – od średniowiecza zdarzyło się to już nieraz
-
Dr Staniszewska: skończmy z karą za macierzyństwo w środowisku akademickim
-
Prof. Kaniewska o bezpieczeństwie na uczelniach: nie możemy i nie chcemy się zamykać
-
Polka pracująca przy Artemis II: ta misja to jeden wielki test
Prof. Pyrć: tworzenie wirusów przez AI to ogromna szansa, ale diabeł tkwi w szczegółach
Czy sztuczna inteligencja może zaprojektować wirusa leczącego infekcje oporne na antybiotyki? O potencjale i ograniczeniach terapii fagowej, kosztach medycyny spersonalizowanej i granicach projektowania biologii PAP opowiedział wirusolog prof. Krzysztof Pyrć, prezes Fundacji na rzecz Nauki Polskiej.
