USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Naukowcy: mózg potrzebuje hamulców, żeby się uczyć
-
Wrocław/ Naukowiec: Wygrabianie liści z ogrodu zamienia go w biologiczną pustynię
-
Eksperci: choroby reumatyczne nie zawsze zaczynają się od bólu stawów
-
Niemal 300 stanowisk i zagadkowy wizerunek władcy. Polacy badają rejon Misejdy w Sudanie
-
Szef kliniki ortopedii UCK WUM: operuję, a robot mnie pilnuje
-
Alkohol zaburza odporność mózgu
-
Osoby z długim covidem mają zmienioną mikrobiotę w płucach i jamie ustnej
-
Proste krople RNA zaczęły przypominać komórki
-
Ślady pradawnego mikrobiomu jelitowego człowieka odkryto wśród odległych plemion
-
Przed stu laty urodził się Michel Foucault, jeden z najbardziej wpływowych i kontrowersyjnych filozofów
Kraków/ Nagrody Narodowego Centrum Nauki 2026 dla młodych naukowców – rozdane
Piotr Achinger, Dawid Kobiałka i Paweł Sikorski otrzymali Nagrody Narodowego Centrum Nauki 2026, przyznawane za osiągnięcia naukowe najlepszym młodym badaczom i badaczkom. Nazwiska laureatów ogłoszono w środę na gali w Zamku Królewskim na Wawelu.
