USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Prof. Wrochna: astronauci Artemis II jako pierwsi spojrzą na niewidoczną z Ziemi stronę Księżyca
-
Ponowna analiza danych naukowych może przynieść zupełnie inne wyniki
-
Na Uniwersytecie Łódzkim 10 nowych kierunków studiów
-
Naukowcy: aktywność fizyczna wpływa na przebieg starzenia się
-
Analiza: temperatura wody przy polskim wybrzeżu Bałtyku będzie stale rosła do końca wieku
-
Chemia gospodarcza nadal zagrożeniem dla dzieci, największym – kapsułki do prania
-
Badania: liczenie kalorii nie wystarczy, trzeba się odżywiać mądrze
-
Rdzenni Amerykanie już 12 tys. lat temu wytwarzali kości do gry
-
Muzeum Nauki w Londynie pokazuje, jak „Star Trek” wpłynął na świat nauki i technologii
-
USA/ Wystartowała misja na orbitę księżyca - Artemis II
