Fot. Adobe Stock

USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową

Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.

  • Fot. Adobe Stock
    Świat

    FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą

    Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.

  • Modelowanie komputerowe ukazujące na poziomie molekularnym oddziaływanie monolizokardiolipiny z cytochromem c. Źródło ilustracji: UMK
    Zdrowie

    Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców

    Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.

  • Fotolia
    Zdrowie

    Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu

    Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.

  • Fot. Fotolia
    Świat

    U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne

    DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.

Najpopularniejsze

  • Ilustracja Plesionectes longicollum; autor Peter Nickolaus

    Nowy gatunek pradawnego morskiego gada zidentyfikowano w Niemczech

  • PAP i Uniwersytet Medyczny w Poznaniu zacieśniają współpracę m.in. na rzecz popularyzacji nauki

  • Polacy odkryli najstarsze ślady poruszania się kręgowców po lądzie, pozostawiły je ryby dwudyszne

  • Warmińsko-mazurskie/ Lada dzień odlecą bociany

  • Behawiorystka: żyć jak kot z kotem, czyli źle

  • Fot. Adobe Stock

    Wtorek ma być najkrótszym dniem w historii pomiarów

  • Europejskie lasy pochłaniają coraz mniej węgla

  • Naukowcy: ekstremiści wykorzystują platformy związane z grami do rekrutacji młodzieży

  • Burmistrz najdalej wysuniętego na północ miasta w USA: od dawna widzimy zmiany klimatu

  • Amerykański astronauta sterował z kosmosu ziemskim robotem

09.06.2025. Na zdjęciu Karolina Zioło-Pużuk. PAP/Marcin Obara

Wiceministra nauki: szkic rozporządzenia o ewaluacji nauki będzie gotowy późną jesienią

Wiceministra nauki Karolina Zioło-Pużuk powiedziała PAP, że szkic rozporządzenia dotyczącego ewaluacji naukowej ma być gotowy późną jesienią. Dodała, że środowisko naukowe postuluje m.in. uwzględnienie w ewaluacji różnic między poszczególnymi dyscyplinami oraz promowanie stałości zatrudnienia.

newsletter

Zapraszamy do zapisania się do naszego newslettera