USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Halucynacje AI doprowadziły do odkrycia. Polacy opisali nową „niemożliwie zasupłaną” rodzinę białek
-
Prezydent odznaczył Orderem Orła Białego lekarza neurochirurga, prof. CMKP dr hab. n. med. Mirosława Ząbka
-
Płyn o strukturze kryształu… ze światła. Uzyskano fazę nadstałą w temperaturze pokojowej
-
Troje polskich naukowców z grantami ERC
-
Duch Gór pomaga budować markę Karkonoszy
-
Powstał robot, który potrafi sobie wytworzyć nowy zmysł
-
Kazachstan/ Archeolodzy odkryli złotą figurkę niedźwiedzia z IV–III wieku p.n.e.
-
Czerwień zaszkodziła Majom
-
Badania na myszach podważają część wcześniejszych ustaleń dotyczących psylocybiny
-
Badanie: pobudzanie mózgu prądem pomaga myśleć, ale męczy
