USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Ekspert: w badaniach mikrobiomu czasami marketing rozmija się z nauką
-
Psycholog: świąteczny “cyfrowy detoks” jest niezbędny dla higieny psychicznej
-
Rok w polityce naukowej/ Prof. Jemielniak: kierownictwo resortu nauki chętniej słucha środowiska
-
Ekspert: na świecie buduje się z drewna wieżowce, w Polsce wciąż walczymy ze stereotypami
-
Gdańsk/ Naukowcy rozwijają AI, która pomoże wykrywać tętniaki mózgu
Norwegia/ Boże Narodzenie w stacji PAN na Svalbardzie szykuje się od maja
Na arktycznych wyspach nie ma drzew, gwiazdek ani dnia i nocy w klasycznym sensie. Boże Narodzenie w jedynej całorocznej polskiej stacji naukowej trzeba więc zaplanować z dokładnością wojskowej operacji - i zrobić to na wiele miesięcy wcześniej - opowiada kierownik stacji w Hornsundzie, dr inż. Marcin Budzyński.
