Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła w piątek do użytku pierwszą w USA terapię genową, w której stosowane są metody edycji genów CRISPR. Lek służy do leczenia anemii sierpowatej, a jego zatwierdzenie jest według ekspertów przełomem w medycynie oraz podejściu do tej rzadkiej choroby.
Prof. Krzysztof Palczewski z zespołem pracuje nad terapiami umożliwiającymi widzenie osobom z chorobami prowadzącymi do ślepoty. Techniki edycji genów już umożliwiają naprawę mutacji genetycznych w żyjących komórkach, również w oku. "Potrzebujemy jednak jeszcze 5-7 lat, aby przejść do badań na ludziach" - mówi.
Nowe techniki edycji genów są nadzieją w terapii chorób jednogenowych, np. mukowiscydozy czy dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Nie zdziwiłbym się jednak, gdyby okazało się, że gdzieś na świecie redagowanie genomu stosuje się nielegalnie, w dopingu sportowców - opowiedział genetyk prof. Paweł Golik.
Dzięki technologii CRISPR precyzyjna edycja genów to już rzeczywistość. Można się domyślić, że na rozwiązaniu tym będzie można zarobić krocie. Dlatego o prawa do technologii CRISPR toczy się zacięta batalia. A na rynku pojawiają się ciągle nowe możliwości. I nowi gracze.
Dzięki wykorzystaniu małych dawek promieniowania jonizującego można dziesięciokrotnie skuteczniej modyfikować ludzkie geny w komórkach macierzystych – informuje pismo Stem Cells Translational Medicine.