Chodzi o wprowadzenie do praktyki klinicznej leczenia cukrzycy typu 1 w dzieci limfocytami T regulatorowymi (Tregs). Kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, prof. Małgorzata Myśliwiec wyjaśniła, że po zastosowaniu tej terapii „po raz pierwszy na świecie udało się wydłużyć okres remisji cukrzycy”. „Nawet po trzech latach część pacjentów nie otrzymuje insuliny, to jest prawdziwy fenomen” – tłumaczyła. Podała, że od 2010 r. terapię zastosowano u 30 pacjentów z całego kraju. Na zastosowanie u większej grupy chorych potrzeba rozbudowy bazy laboratoryjnej i klinicznej.

Podczas konferencji prasowej w środę w Gdańsku Minister Infrastruktury i Rozwoju, Maria Wasiak wyjaśniła, że ministerstwo „od dłuższego czasu jest angażowane w projekty wspierania innowacyjności, również w metodach leczenia”. Wyjaśniła, że chodzi o szerokie udostępnienie określonej metody leczenia, wymyślonej w Polsce. Zaznaczyła, że „mamy metodę leczenia, która jeszcze nie przeszła fazy z leczenia eksperymentalnego do leczenia masowego i nie mamy wypracowanej formuły finansowania tej fazy”. Minister zadeklarowała pomoc w szukaniu partnerów, którzy zechcieliby zaangażować się w ten projekt na zasadach komercyjnych. „My teraz musimy znaleźć partnerów dla tego przedsięwzięcia i to jest też moja misja (…) żeby wypracować tę eksperymentalną ścieżkę przejścia do produkcji tej metody leczenia” – tłumaczyła.

Przyznała, że „mamy już bardzo dobre kompetencje medyczne natomiast ciągle nadrabiamy kompetencje organizacyjno-biznesowe co do sposobu zagospodarowania takich pomysłów”. Zaznaczyła, że chodzi o udostępnienie metody leczenia jako produktu. „Nie umiemy i uważamy, że jest to coś strasznego, jeśli mówimy o leczeniu jak o produkcie” – dodała. „Mamy ciągle niedostatek umiejętności wykorzystania nauki, laboratoriów w najlepszym rozumieniu gospodarczym (…) to jest nasze wyzwanie” - tłumaczyła.

Rektor Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, prof. Janusz Moryś nie ukrywał podczas konferencji, że liczy na pomoc ministerstwa infrastruktury, bo „przecieramy nowe szlaki w przeniesieniu wiedzy naukowej, którą udaje się zdobyć w laboratoriach na działalność praktyczną, z której skorzystają przede wszystkim chorzy”.

Pełnomocnik rektora GUM ds. Innowacji i Transferu Wiedzy, dr Krzysztof Chlebus podkreślił, że jest to „bardzo zaawansowany, obiecujący naukowo projekt, który daje ogromną nadzieję w zakresie terapii”. Wyjaśnił, że „od momentu powstania pewnego wyniku naukowego do wdrożenia go do praktyki klinicznej mija bardzo długi czas i potrzeba bardzo dużo pieniędzy na udokumentowanie skuteczności takiej metody w większej skali”.

Podkreślił, że aby metodę można było zastosować w większej skali to potrzeba, w pierwszym etapie ok. kilkunastu milionów złotych na rozbudowę bazy laboratoryjnej i klinicznej. Docelowo może to być nawet kilkadziesiąt milionów złotych m.in. na przeprowadzenie badań klinicznych. „Tak naprawdę mówimy o poszukiwaniu dobrych, wiarygodnych, lojalnych inwestorów, którzy pomogą nam (…) otworzyć linię produkcyjną” - dodał. Liczy, że „ten projekt będzie sztandarowym (…) nie tylko dla gdańskiej uczelni i (…) stworzy mechanizmy, które w przyszłości będą mogły być wykorzystane do procedowania i finansowania innych projektów w zakresie leczenia”.

Prof. Małgorzata Myśliwiec wyjaśniła, że jest „to gotowy produkt, który można byłoby zastosować u większej liczby pacjentów”. Poinformowała, że obecnie dzięki grantom metoda może być stosowana u jednego - dwóch pacjentów miesięcznie, a potrzebuje jej 30-50 chorych. Wyjaśniła, że metoda polega na wyizolowaniu z 250 mililitrów krwi komórek regulatorowych, które stanowią mniej niż 1 proc. limfocytów krwi i mają ogromne znaczenie w utrzymaniu równowagi pomiędzy czynnikami prozapalnymi i antyzapalnymi. Jak tłumaczyła, z tych 250 ml krwi można wyizolować ok. tysiąca komórek, czyli bardzo mało. „Fenomen tej metody polega na tym, że komórki regulatorowe zostają namnożone z tysiąca do miliardów i po ok. dwóch tygodniach są podane pacjentowi, co pozwala praktycznie na autoprzeszczep” – tłumaczyła. Poinformowała, że metoda została opracowana przez prof. Piotra Trzonkowskiego i dr hab. Natalię Marek–Trzonkowską z GUM.

Po zastosowaniu tej metody pacjenci potrzebują bardzo małych dawek insuliny bądź nie muszą w ogóle jej przyjmować. Argumentowała, że utrzymanie jak najdłuższej remisji pozwala m.in. na opóźnienie rozwoju powikłań ze strony nerek czy wzroku. Prof. Myśliwiec podała, że rocznie notuje się ok. tysiąca zachorowań dzieci na cukrzycę typu 1 i co najmniej u połowy z nich metoda mogłaby być zastosowana.

PAP - Nauka w Polsce

bls/ mhr/