Terapia genowa z wykorzystaniem receptora neurotrofiny pobudza procesy, które chronią i regenerują nerwy wzrokowe w mysich modelach jaskry - informuje pismo „Molecular Therapy”.
Jaskra to główna przyczyna nieodwracalnej ślepoty spowodowanej uszkodzeniem nerwu wzrokowego i obumieraniem komórek zwojowych siatkówki (RGC). Obecnie jedyną opartą na dowodach terapią w takich wypadkach jest obniżenie ciśnienia wewnątrzgałkowego. Metoda ta jest jednak nieskuteczna u znacznego odsetka pacjentów z jaskrą, zwłaszcza w przypadku jaskry z normalnym ciśnieniem wewnątrzgałkowym.
Trwają badania nad innymi rodzajami terapii, które powstrzymywałyby dalszą degenerację RGC, na przykład poprzez aktywację sygnalizacji czynnika neurotroficznego, czyli białka pobudzającego wzrost nerwów.
Białko o nazwie neurotroficzny czynnik pochodzenia mózgowego (BDNF) stymuluje ochronę RGC poprzez swój receptor TrkB. Jednak szybko przestaje on działać, co ogranicza skuteczność tej metody leczenia.
Grupa japońskich badaczy z Tokio opracowała sposób na długotrwałą aktywację receptora TrkB poprzez jego odpowiednią modyfikację i przekształcenie w F-iTrkB. Ze względu na mały rozmiar F-iTrkB można "opakować" w wirus związany z adenowirusami (AAV)i wstrzyknąć wprost do gałki ocznej.
Dogałkowe wstrzyknięcie AAV-F-iTrkB znacznie zwiększyło przeżywalność komórek RGC w mysich modelach jaskry zarówno z wysokim, jak i normalnym ciśnieniem wewnątrzgałkowym. AAV-F-iTrkB chronił również RGC i doprowadzał do silnej regeneracji nerwu wzrokowego w modelu uszkodzenia nerwu wzrokowego. Gdy u myszy uszkodzony został szlak wzrokowy w mózgu, dogałkowe wstrzyknięcie AAV-F-iTrkB wywołało regenerację aksonów w miejscu uszkodzenia i przywróciło połączenia z ośrodkami mózgowymi, częściowo przywracając zachowania związane ze wzrokiem.
Zdaniem autorów dalsze badania i doskonalenie metody mogą uczynić ją skutecznym narzędziem terapii genowej w leczeniu uszkodzeń aksonów i niektórych chorób neurodegeneracyjnych, w tym jaskry.(PAP)
Autor: Paweł Wernicki
pmw/ ekr/
DOI: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2022.11.018
Fundacja PAP zezwala na bezpłatny przedruk artykułów z Serwisu Nauka w Polsce pod warunkiem mailowego poinformowania nas raz w miesiącu o fakcie korzystania z serwisu oraz podania źródła artykułu. W portalach i serwisach internetowych prosimy o zamieszczenie podlinkowanego adresu: Źródło: naukawpolsce.pl, a w czasopismach adnotacji: Źródło: Serwis Nauka w Polsce - naukawpolsce.pl. Powyższe zezwolenie nie dotyczy: informacji z kategorii "Świat" oraz wszelkich fotografii i materiałów wideo.