Porozumienie o utworzeniu Akademickiej Sieci Laboratoriów Wytwarzania ATMP w standardzie GMP podpisały cztery ośrodki: Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławiu, Świętokrzyskie Centrum Onkologii w Kielcach, Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny.

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP, ang. Advanced Therapy Medicinal Products) to innowacyjne leki oparte na genach, komórkach lub tkankach. Ze względu na ich żywy charakter, złożoność biologiczną i krótki okres ważności, wymagają one specjalnie dostosowanych wytycznych Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP), które gwarantują ich bezpieczeństwo, jakość i sterylność.

Pełnomocnik ds. rozwoju Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda Polskiej Akademii Nauk Małgorzata Krynicka-Duszyńska powiedziała PAP, że sieć jest otwarta na nowych członków i że dołączą do niej kolejne podmioty zainteresowane m.in. terapiami CAR-T czy innymi metodami zaawansowanych terapii.

„Chodzi o stworzenie w Polsce środowiska, które potrafi projektować, wytwarzać, kontrolować i wdrażać najbardziej złożone leki biologiczne zgodnie z rygorami bezpieczeństwa, jakości i odpowiedzialności klinicznej. To inicjatywa ważna nie tylko naukowo, ale także strategicznie: może pomóc budować krajowe kompetencje, wspólne standardy jakości, dialog z regulatorami oraz realną ścieżkę od badań akademickich do terapii dostępnych dla pacjentów” - poinformowali inicjatorzy porozumienia.

Terapie CAR-T zmieniły leczenie nowotworów wywodzących się z limfocytów B - agresywnych chłoniaków, ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) oraz szpiczaka plazmocytowego. W Polsce refundacja obejmuje dotychczas chłoniaki i ALL.

Pierwsze podanie CAR-T w naszym kraju odbyło się w 2019 roku w Klinice Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, kierowanej przez prof. dr hab. Lidię Gil. Od tamtej pory w Polsce podano około 600 komercyjnych preparatów CAR-T. Komercyjne preparaty CAR-T kosztują w Polsce około 1,5 mln zł.

Prof. Gil powiedziała PAP, że obok komercyjnych podań polscy specjaliści chcieliby mieć również możliwość podawania tych produktów jako tzw. wyjątek szpitalny.

- Czyli chcemy mieć produkcję, która spełnia określone normy – być może nawet pod dużą kontrolą ze strony Ministerstwa Zdrowia czy NFZ pod względem bezpieczeństwa i skuteczności tego leczenia. Ale żeby była możliwość wytwarzania i prostego podania do pacjenta, bez innych zgód które są bardzo trudne do uzyskania w terapiach komórkowych, jeżeli mówimy o badaniach klinicznych - wyjaśniła profesor.

TCR-T to kolejny krok. Limfocyty T wyposaża się tu w receptor TCR zdolny do rozpoznawania antygenów wewnątrzkomórkowych prezentowanych przez cząsteczki HLA - niedostępnych dla klasycznych CAR-T. Otwiera to możliwości leczenia nowotworów takich jak ostra białaczka szpikowa (AML) oraz - w dłuższej perspektywie - guzów litych. Podobnie jak CAR-T, zmodyfikowane limfocyty TCR-T są namnażane w laboratoriach wytwarzania ATMP i podawane pacjentowi w infuzji.

Jak podano, terapia ta zrewolucjonizowała leczenie nowotworów krwi, jednak globalna podaż nie nadąża za popytem - szacuje się, że tylko około 30 proc. kwalifikujących się pacjentów rzeczywiście ją otrzymuje. Dochodzą do tego bariery logistyczne, organizacyjne i finansowe.

Te ograniczenia może częściowo wypełnić rozwój akademickich terapii CAR-T. Dodatkową zaletą akademickich CAR-T jest możliwość szybkiego modyfikowania konstruktów i wdrażania terapii w chorobach rzadkich, którymi komercyjni producenci mogą nie być zainteresowani. Stąd rosnące zainteresowanie akademickimi CAR-T: kilkukrotnie tańszymi od komercyjnych, produkowanymi lokalnie, łatwiejszymi do adaptacji dla nowych wskazań i uniezależnionym od zagranicznych dostawców. (PAP)

ros/