Jak dodała, jej zespół prowadzi również badania nad stosowaniem ich m.in. u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu, z zamartwicą i encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną oraz u osób po udarze mózgu.

Prof. Joanne Kurtzberg z Duke University School of Medicine w Durham (Północna Karolina, USA) była jedną z wykładowczyń podczas kongresu Advanced Therapies 2023, który w dniach 14-15 marca odbywał się w Londynie.

Specjalistka bada możliwość zastosowania komórek z krwi pępowinowej oraz komórek ze sznura pępowiny, tzw. mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC), u dzieci z porażeniem mózgowym oraz u dzieci z zburzeniami ze spektrum autyzmu.

„Na razie przeprowadziliśmy badania pierwszej i drugiej fazy sprawdzając bezpieczeństwo i skuteczność tych komórek w terapii obu schorzeń” – powiedziała PAP prof. Kurtzberg.

Mózgowe porażenie dziecięce obejmuje grupę różnorodnych zaburzeń ruchu i postawy, które są wynikiem trwałego uszkodzenia mózgu we wczesnym stadium rozwoju dziecka (w okresie płodowym, w trakcie porodu lub tuż po nim).

Zaburzenia ze spektrum autyzmu są zaburzeniami neurorozwojowymi, które charakteryzują się m.in. trudnościami w relacjach interpersonalnych, w komunikacji społecznej, przejawiają się powtarzalnym i nieelastycznym zachowaniem, intensywnymi zainteresowaniami i nietypowymi reakcjami na bodźce sensoryczne.

„W porażeniu mózgowym sprawdzaliśmy skuteczność własnych komórek z krwi pępowinowej danego dziecka wstrzykiwanych dożylnie lub komórek z krwi pępowinowej od niespokrewnionego dawcy czy rodzeństwa, również wstrzykiwanych dożylnie” – tłumaczyła prof. Kurtzberg. W dwóch przypadkach – tj. w przypadku własnej krwi pępowinowej oraz od niespokrewnionego dawcy - grupa kontrolna otrzymywała placebo.

Specjalistka podkreśliła, że podawanie komórek było bezpieczne i dobrze tolerowane przez dzieci. U ok. 5 proc. z nich wystąpiły łagodne reakcje w miejscu iniekcji, jak pokrzywka czy świszczący oddech.

„Okazało się, że zarówno u dzieci, które otrzymały własną krew pępowinową, jak i u dzieci, które otrzymały ją od dawcy, poprawiały się po roku funkcje motoryczne, pod warunkiem, że krew była podawana w odpowiedniej dawce, czyli zawierała odpowiednią liczbę komórek (co najmniej 25 mln komórek na 1 kg masy ciała)” – wyjaśniła prof. Kurtzberg. Poprawa była statystycznie większa niż u dzieci, które otrzymały placebo.

Dodała, że przy ocenie poprawy jej zespół korzystał ze zwalidowanej skali GMFM-66, która służy do oceny funkcji ruchowych i rozwoju motorycznego u dzieci z porażeniem mózgowym.

Co ważne, badanie z użyciem rezonansu magnetycznego (MRI) wykazało, że poprawa funkcji ruchowych miała związek ze wzrostem liczby połączeń nerwowych w obszarach mózgu odpowiedzialnych za funkcje motoryczne. „Myślimy, że dzieje się tak, ponieważ monocyty obecne w krwi pępowinowej mogą stymulować w mózgu procesy prowadzące do remielinizacji włókien nerwowych (odbudowania osłonki mielinowej na włóknach) i naprawy uszkodzeń spowodowanych chorobą” – powiedziała prof. Kurztberg.

W przypadku zastosowania mezenchymalnych komórek macierzystych ze sznura pępowiny nie zaobserwowano korzyści u dzieci z porażeniem mózgowym. W opinii specjalistki ma to związek z tym, że komórki mezenchymalne działają poprzez redukcję stanu zapalnego, a ten jest już nieobecny kilka lat po urazie, który spowodował porażenie mózgowe.

„W autyzmie również badaliśmy zarówno własną krew pępowinową dziecka, krew pępowinową od dawców, jak i macierzyste komórki mezenchymalne ze sznura pępowinowego od dawców” – powiedziała prof. Kurtzberg. Były to: badania fazy 1 oraz dwa randomizowane badania fazy 2.

Jak podkreśliła specjalistka, u dzieci bez niesprawności intelektualnej po wstrzyknięciu komórek z krwi pępowinowej obserwowano poprawę w zakresie komunikacji, jednak u dzieci z niepełnosprawnością intelektualną (iloraz inteligencji poniżej 70) nie było poprawy. „Wyniki w grupie dzieci, które nie miały niepełnosprawności intelektualnej były zachęcające, ale musimy zrobić jeszcze dużo badań klinicznych” – zaznaczyła prof. Kurtzberg.

W badaniach z użyciem komórek mezenchymalnych z krwi pępowinowej wykazano bezpieczeństwo ich podania. Obecnie trwają dalsze badania nad zastosowaniem tych komórek u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Jak powiedziała PAP prof. Kurtzberg, jej zespół sprawdza również skuteczność terapii z wykorzystaniem krwi pępowinowej u dorosłych pacjentów z ostrym udarem niedokrwiennym oraz u dzieci z zamartwicą i encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną.

„Według mnie komórki z krwi pępowinowej oraz komórki mezenchymalne ze sznura mają do odegrania rolę w leczeniu niektórych z tych chorób. Ale zanim będziemy mogli powiedzieć, że jest to dowiedzione, musimy przeprowadzić wiele dalszych badań” – podsumowała specjalistka. (PAP)

Joanna Morga

jjj/ zan/