Nusinersen to jedyny zarejestrowany lek stosowany w terapii SMA, który od roku jest dostępny dla polskich pacjentów chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To także jeden z najdroższych leków na świecie – w Polsce jedna dawka kosztuje ok. 300 tys. zł. Roczna terapia jednego pacjenta to wydatek ok. 1,8 mln zł.

"W ICZMP nusinersenem leczonych jest 22 pacjentów w wielu od kilkunastu miesięcy do 18 lat. Kolejnych troje czeka na kwalifikację. Do tej pory wykonano 55 podań leku, a w styczniu planuje się ich 40. Lek podawany jest bezpośrednio do kanału kręgowego" – zaznaczył kierownik Kliniki Neurologii w ICZMP dr Łukasz Przysło.

Na konferencji prasowej w piątek lekarze z ICZMP poinformowali o zastosowaniu innowacyjnej metody podawania nusinersenu pacjentom z nasiloną skoliozą, u których ta procedura nastręcza wiele technicznych problemów. Zdaniem dr Przysło tylko jeden ośrodek w USA opracował podobną metodę podania nusinersenu, a w Europie rozwiązanie to stosuje wyłącznie łódzki Instytut.

"Lek podajemy do worka oponowego poprzez nakłucie lędźwiowe. To proste, jeśli anatomia kręgosłupa pacjenta jest prawidłowa. U naszych chorych mamy jednak przypadki skrzywień i rotacji. Elementy kostne nie współgrają ze sobą. Dlatego – aby wyeliminować pomyłki i konieczność wielokrotnego wkłucia – wykorzystaliśmy urządzenie, które stosowane jest w chirurgii wewnątrzmózgowej, tzw. dostęp komorowy zwany zbiornikiem Rickhama" – wyjaśnił kierownik Kliniki Neurochirurgii ICZMP Krzysztof Zakrzewski.

Pacjentowi wszczepiany jest podskórnie dość duży, ale nieprzeszkadzający w codziennym życiu silikonowy zbiornik, który połączony jest drenem z kanałem kręgowym i znajdującym się w nim workiem oponowym, gdzie jest płyn mózgowo-rdzeniowy.

"Zbiornik może być wielokrotnie nakłuwany. Jest na tyle duży, że zlokalizowanie go nie wymaga stosowania techniki obrazowej i można zrobić to palpacyjnie. Poprzez nakłucie powłok skórnych możemy pobrać płyn mózgowo rdzeniowy, którego analiza jest niezbędna przed podaniem leku, jak również podać lek. Zbiornik wystarcza na kilkaset wkłuć. Po nakłuciu sam się uszczelnia" – podkreślił neurochirurg dr Bartosz Polis.

Innowacyjność rozwiązania opracowanego przez neurochirurgów z ICZMP polega na tym, że do podania nusinersenu zastosowano metodę wykorzystywaną w zabiegach wewnątrzczaszkowych.

"Na świecie istnieją tzw. pompy infuzyjne do podawania leków przeciwbólowych czy zmniejszających napięcie mięśniowe, ale służą trochę do innych celów i są bardzo drogie. W tym przypadku nie miałyby zastosowania" – uważa prof. Zakrzewski.

"Do implantacji zbiornika Rickhama zakwalifikowało się troje naszych pacjentów. To mała grupa, ale bardzo ciężko doświadczona i trwające wiele godzin próby podania dokanałowego preparatu drogą standardową byłyby dla nich dodatkowym czynnikiem obniżającym jakość życia. Dzięki użyciu zbiornika Rickhama podanie trwa kilkadziesiąt sekund" – zaznaczył dr Przysło.

Terapię nusinersenem stosuje obecnie 26 ośrodków w kraju, w tym 16 pediatrycznych.

"Przez niecały rok trwania programu do terapii włączono ok. 60 proc. wszystkich chorych na SMA – to wynik na skalę światową, bo żaden kraj nie może pochwalić się tak dużą rekrutacją pacjentów do tej terapii" – podkreślił dr Przysło.(PAP)

Autorka: Agnieszka Grzelak-Michałowska

agm/ joz/