Ostra białaczka szpikowa (AML) jest jednym z najczęstszych rodzajów białaczki u osób dorosłych – stanowi 80 proc. wszystkich ostrych białaczek. „Szczególnie złe rokowania ma z około 30 proc. pacjentów z AML, u których w komórkach nowotworowych występuje mutacja w genie FLT3. U nich choroba rozwija się bardziej agresywnie i częściej nawraca” - przypomniał dr Richard M. Stone z Dana-Farber Cancer Institute podczas 57. kongresu American Society of Hematology (Amerykańskie Towarzystwo Hematologiczne – ASH), który 8 grudnia zakończył się w Orlando na Florydzie (USA).

Białko kodowane przez gen FLT3 (również określane jako FLT3 lub jako CD-135) jest receptorem na powierzchni komórek szpiku, z których powstaje wiele rodzajów komórek krwi. FLT3 jest niezbędne w tym procesie. U większości pacjentów z AML obserwuje się nadprodukcję niezmienionego białka FLT3, natomiast u ok. 30 proc., występuje mutacja w genie kodującym FLT3 i powstaje białko zmienione. Chorzy ci żyją z reguły krócej niż pacjenci bez mutacji.

Dotychczas żadna terapia tzw. celowana - działająca na zmutowane FLT3 - nie spowodowała wydłużenia życia pacjentów z AML. Od czterech dekad w leczeniu chorych na tę białaczkę stosuje się chemioterapię – obecnie standardem jest kombinacja danorubicyny z cytarabiną.

Dr Stone kierował szeroko zakrojonym badaniem o akronimie RATIFY (CALGB10603), w którym udział wzięło 717 pacjentów (w wieku 18-60 lat) z nowo zdiagnozowaną AML i potwierdzoną w badaniu mutacją w genie FLT3. Mniej więcej połowa z nich otrzymała standardową chemioterapię z dodatkiem midostauryny (inaczej PKC412), która hamuje zmutowane białko FLT3, a połowa standardową chemioterapię w połączeniu z placebo. Leczenie stosowano przez 12 miesięcy.

Okazało się, że średnia przeżycia pacjentów otrzymujących nowy lek wyniosła blisko 75 miesięcy, czyli o niemal 50 miesięcy (nieco ponad 4 lata) dłużej niż w przypadku chorych z grupy kontrolnej (26 miesięcy). Korzyści z zastosowania midostauryny obserwowano zarówno u osób, u których zaplanowano przeprowadzenie późniejszego szpiku, jak i u tych, którzy nie zostali do niego zakwalifikowani.

„Rozpoczynając badanie nie spodziewaliśmy się, że zaobserwujemy takie wydłużenie przeżycia chorych” – skomentował dr Stone. Jego zdaniem wyniki badania potwierdzają, że lek przynosi korzyści młodszym pacjentom z AML, tj. tym, którzy jeszcze nie ukończyli 60. roku życia.

Podczas konferencji prasowej, na której prezentowano wyniki badania RATIFY hematolog dr Robert Hromas z University of Florida w Gainesville (USA) zaznaczył, że jest to pierwsza od ok. trzech dekad terapia wydłużająca przeżycie tej grupy chorych w stosunku do standardowej chemioterapii oraz pierwsza skuteczna terapia celowana dla tych pacjentów.

W przyszłości skuteczność midostauryny powinna być sprawdzona w grupie starszych chorych na AML oraz u tych, którzy nie mają mutacji w genie FLT3, oceniają naukowcy. (PAP)

jjj/ krf/